甲亢突眼终于有新药了？全球 III 期临床试验显示快速改善突眼和复视
Ophthalmology 发表的 THRIVE 研究是一项全球多中心 III 期随机对照试验，显示 veligrotug 治疗 12 周后 70% 的患者突眼改善 2 mm 以上，而安慰剂组仅 5%。
先说结论
Ophthalmology 杂志发表的 THRIVE 研究是甲状腺眼病（TED）领域的重要进展：一款名为 veligrotug 的新药，在 12 周内 5 次静脉输注后，约七成患者的突眼改善 2 mm 以上，复视改善率达到 59%。研究设计严谨、数据扎实，但需要注意的是它仍处于上市前阶段，在中国尚未获批。
这项研究一句话讲了什么？
- THRIVE 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，评估新药 veligrotug（一种 IGF-1 受体全拮抗剂单克隆抗体）对中重度活动期甲状腺眼病的疗效和安全性。
- 患者按 2:1 的比例随机分配接受 veligrotug 10 mg/kg 或安慰剂，每 3 周静脉输注 1 次，共 5 次（总疗程 12 周）。
- 主要终点按地区不同分为：突眼应答率（突眼回退 ≥2 mm）和综合应答率（突眼回退 + 炎症评分下降 ≥2 分）。
- 共 113 名患者随机入组（veligrotug组 75 人，安慰剂组 38 人），随访至第 52 周。
结果怎么看？
- 第 15 周时：veligrotug 组突眼应答率高达 70%（安慰剂组仅 5%），综合应答率 67%（安慰剂组 5%），差异非常显著（P < 0.001）。
- 平均突眼回退：veligrotug 组 2.90 mm，安慰剂组 0.48 mm。用 MRI/CT 测量结果一致：2.96 mm vs 0.58 mm。
- 复视（看东西重影）改善：veligrotug 组 59% 改善、49% 完全消失；安慰剂组分别为 20% 和 12%。
- 第 52 周（停药后 40 周）随访时，70% 的初始应答者仍维持突眼改善效果——说明疗效有较好的持久性。
- 安全性方面：仅 4% 因不良反应停药，没有发生与治疗相关的严重不良事件。
对普通人有什么启发？
- 甲状腺眼病（俗称"甲亢突眼"）是一种自身免疫性疾病，不仅影响外观，还可能导致复视、眼痛、角膜暴露甚至视力损伤。
- 此前 TED 的治疗选择有限，重度患者可能需使用糖皮质激素甚至眼眶减压手术。
- Veligrotug 作为 IGF-1 受体抑制剂，作用机制与已获批的 teprotumumab 类似，但药物结构不同。
- III 期结果令人鼓舞，但该药尚未在中国获批上市，何时进入临床还需关注国家药监局的审批进度。
研究是怎么做的？
- 纳入标准：中重度活动期 TED，病程 ≤15 个月、突眼 ≥3 mm、临床活动评分 ≥3 分。
- 随机双盲设计，veligrotug 与安慰剂按 2:1 分配，确保盲态。
- 主要终点：第 15 周突眼应答率（Hertel 眼突计测量）或综合应答率（突眼 + 炎症评分），按地区设定。
- 次要终点包括：MRI/CT 测量的突眼回退、复视改善、炎症评分变化和生活质量评分。
- 安全性评估到第 52 周。
不能怎么理解？
- 这是一项 III 期临床试验，结果虽然优秀，但还需要更多真实世界数据和长期安全性数据验证。
- 研究不是在中国的招募的患者，中国人群的疗效和安全性数据尚待补充。
- Veligrotug 尚未获得中国国家药监局批准，目前中国患者还不能通过常规医疗途径使用。
- 现有的治疗——糖皮质激素、眼眶放疗、手术减压等——仍然是当前国内 TED 患者的主体选择。
- 不能因为看到新药信息，就自行停用当前的治疗方案或拒绝手术建议。
参考文献
- THRIVE: A Phase 3, Randomized, Double-Masked, Placebo-Controlled Study of Veligrotug for Active Thyroid Eye Disease. Ophthalmology · 2026 III 期随机双盲对照试验 · 113 名中重度活动期 TED 患者
提醒一下
如果你是甲状腺眼病患者，正在为突眼、复视或眼痛困扰，可以关注新药进展，但当前最实际的做法仍然是在有经验的内分泌科和眼眶病专科医生指导下，制定可控的、有序的治疗计划。当有新药在中国获批上市时，你的医生会是最早掌握信息的人。
文章署名
东莞常平健明眼科医院 眼底病诊疗中心 钟伟友
本文为眼健康科普内容，用于帮助读者理解常见眼科问题与就医前沟通重点。 内容不能替代面对面诊疗，具体诊断和治疗方案请以医生检查意见为准。